SAÚDE

Terapia genética desacelera Doença de Huntington em até 75%

Estudo do University College de Londres mostra resultados promissores na redução da progressão da doença degenerativa hereditária

Publicado em 25/09/2025 às 19h03.
Por Redação

Foto: Reprodução

 

Cientistas do University College de Londres (UCL) alcançaram um marco significativo no tratamento da Doença de Huntington, uma condição neurodegenerativa hereditária. Com uma abordagem de terapia genética, conseguiram reduzir em até 75% a velocidade de progressão da doença nos pacientes tratados, abrindo novas perspectivas de tratamento para essa condição.

A técnica envolve a introdução de um vírus modificado no cérebro, que entrega material genético capaz de silenciar a produção da proteína huntingtina mutante, responsável pela degeneração neuronal. Após três anos de acompanhamento, os pesquisadores observaram desaceleração da progressão clínica e preservação de células cerebrais, evidenciada por níveis reduzidos de neurofilamentos no fluido espinhal.

Apesar dos resultados promissores, o procedimento é complexo, envolve uma neurocirurgia de 12 a 18 horas e apresenta alto custo, estimado em 2,6 milhões de libras por paciente no Reino Unido. A empresa responsável pela pesquisa, uniQure, pretende solicitar aprovação do tratamento nos Estados Unidos no primeiro trimestre de 2026, com lançamento previsto para o final do ano.

Esse avanço representa uma esperança renovada para pacientes e famílias afetadas pela Doença de Huntington, oferecendo uma perspectiva de tratamento mais eficaz e duradoura, potencialmente transformando o manejo dessa condição degenerativa.

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